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일본 바이오텍 에딧포스(EditForce)는 지난 5일 일본 미츠비시 타나베제약(Mitsubishi Tanabe pharma coporation)과 중추신경계(CNS) 유전자치료제 개발을 위한 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다. 이번 계약으로 미츠비시는 에딧포스의 PPR(pentatricopeptide repeat) 단백질 기반 유전자 편집 기술을 활용해 에딧포스와 특정 중추신경계 질환 유전자치료제의 연구, 개발 및 상업화를 진행할 예정이다. 미츠비시는 약물 후보물질 선정, 전임상 및 임상, 제조, 전세계 상업화와 관련한 독점권을
블루프린트(Blueprint medicines)가 시판약물, 후기임상단계 약물 등 핵심에셋에 대한 로열티를 넘기며 자금확보에 나섰다. 매출의 대부분을 책임지고 있는 핵심 에셋도 포함됐다. 이번 로얄티 딜을 통해 블루프린트는 최대 12억5000만달러에 달하는 자금을 확보하게 된다. 블루프린트는 지난달 30일(현지시간) 식스스트리트(Sixth Street), 로열티파마(Royalty pharma)와 각각 로열티 매각 계약을 체결했다고 밝혔다. 발표에 따르면 블루프린트는 식스스트리트와 '아이바키트(Ayvakit, avapritinib)
론자(Lonza)는 지난 1일(현지시간) 스위스 슈타인(Stein) 지역에 5억스위스프랑(CHF, 약 5억2000만달러)를 투자해 대규모 상업용 의약품 충전 및 마감(Fill&Finish) 시설을 구축한다고 발표했다. 이번 투자를 통해 론자는 대규모 시장공급을 위한 상업화 완제의약품 제조를 포함한 통합 end-to-end 제조솔루션을 제공한다. 새로운 생산시설은 오는 2026년 완공될 것으로 예상하고 있다. 이 생산시설은 론자가 보유한 임상 완제의약품 시설과 동일한 캠퍼스에 구축돼 기존 인프라, 역량, 인력을 이용할 수 있다. 피
셀덱스(Celldex Therapeutics)가 만성 특발성두드러기(chronic spontaneous urticaria, CSU) 초기 임상에서 완전관해(CR) 44.4~57.1%의 긍정적인 결과를 내놨다. 지난해 셀덱스는 KIT 항체 ‘바르졸볼리맙(Barzolvolimab, CDX-0159)’의 만성두드러기 일종인 한랭두드러기와 증상성피부묘기증 임상 1b상에서 완전관해 95%를 보이며 자가면역질환에서 KIT 항체에 대한 기대감을 높인 바 있다. 특히 임상에 참여한 환자들 중 일부는 노바티스/로슈(Novartis/Roche)의
미국 식품의약국(FDA)은 지난달 30일 세큐라바이오(Secura Bio)의 혈액암 치료제 ‘코픽트라(Copiktra, duvelisib)’에 대해 사망위험과 심각한 부작용 증가 가능성(possible increased risk of death and serious side effects)을 경고했다고 밝혔다. FDA는 "심각한 부작용, 용량조절 및 이러한 부작용으로 인한 사망비율도 코픽트라를 투여받은 환자에서 더 높았다"며 “의료진은 이번 데이터를 환자와 논의하고 최선의 조치를 진행하길 권한다”고 말했다. PI3Kδ/γ 저해제
케자르(Kezar Life Sciences)가 루푸스신염(Lupus Nephritis) 임상 2상에서 전체신장반응률(overall renal response, ORR)과 소변내 단백질-크레아틴 비율(urine protein to creatinine ratio, UPCR) 을 유의미하게 개선한 긍정적인 탑라인 결과를 내놨다. 이 소식이 전해진 후 케자르의 주가는 전일 종가대비 43.43% 오른 8.29달러로 마감했다. 케자르는 27일(현지시간) 면역프로테아좀 저해제(immunoproteasome inhibitor) ‘제토밉조밉(Ze
알츠하이머 환자에게서 나타나는 초조증(agitation)에 대한 첫 치료제가 나올까? 알츠하이머 환자의 약 45%에서 나타나는 흔한 신경정신병적(neuropsychiatric symptoms, NPS) 증상인 불안장애는 환자와 보호자에게 삶의질 저하와 건강악화 등을 유발할 뿐만 아니라, 환자의 조기 요양원 이송, 사망률 증가, 경제적 부담 증가 등과 관련이 있다고 알려져 있다. 이런 불안장애는 세로토닌, 도파민성 신경전달 물질 등의 근본적인 전달장애(circuit level dysfunction)와 연관이 있는 것으로 알려져 있으
다케다(Takeda)와 애로우헤드(Arrowhead Pahrmaceuticals)가 개발 중인 AAT RNAi 후보물질 ‘파지르시란(fazirsiran, ARO-AAT, TAK-999)’이 희귀 간질환인 AATD(alpha-1 antitrypsin-associated deficiency) 임상 2상에서 질병유발 단백질인 Z-AAT 수치를 유의미하게 감소시킨 긍정적인 결과를 보였다. 다케다는 지난 2020년 애로우헤드에 계약금만 3억달러, 총 10억4000만달러 규모로 파지르시란을 라이선스인했다. 다케다와 애로우헤드는 미국에서 공동
사렙타(Sarepta Therapeutics)의 차세대 엑손스키핑 약물 ‘SRP-5051(vesleteplirsen)’로 진행중이던 뒤센근위축증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 임상이 심각한 저마그네슘혈증 부작용으로 중단됐다. 저마그네슘혈증 부작용은 지난 임상에서도 보고된 바 있는 부작용이다. 사렙타는 지난번 부작용과 같이 이번에도 해소가능한, 일시적 부작용이라는 입장이다. 사렙타는 지난 23일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 DMD 치료제로 개발중인 엑손스키핑 약물 SRP-5051의 임상중단을
BMS(Bristol Myers Squibb)의 CD19 CAR-T ‘브레얀지(Breyanzi, lisocabtagene maraleucel)’가 거대B세포림프종(LBCL) 2차 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받으며 기존 3차 치료제에서 사용범위를 확대하는데 성공했다. BMS에 앞서 지난 4월 길리어드(Gilead Sciences)의 CD19 CAR-T ‘예스카타(Yescarta, axicabtagene ciloleucel)’도 LBCL 2차 치료제로 FDA의 승인을 받는 등 CAR-T 치료제들이 초기 항암제 시장으로
인텔리아(Intellia Therapeutics)가 첫 in vivo CRISPR 후보물질의 ATTR 아밀로이드성 말초신경병증(ATTR-PN) 임상 1상에서 12개월간의 장기추적에서 안전성과 TTR 단백질 감소효과를 확인했다. 인체 내에서 직접 작용하는 유전자편집 약물인 ‘NTLA-2001’의 장기 안전성을 보여주는 첫 데이터다. 인텔리아와 리제네론은 24일(현지시간) in vivo CRISPR 후보물질 NTLA-2001의 ATTR-PN 임상 1상(NCT04601051) 중간분석(interim data) 결과를 발표했다. 발표에
입센(Ipsen)이 후생유전(epigenetics) 기반의 항암제 개발회사 에피자임(Epizyme)을 2억4700만 달러에 인수하며 항암제 포트폴리오를 강화한다. 이번 인수로 입센은 에피자임의 미국 식품의약국(FDA) 승인약물 ‘타즈베릭(Tazverik, tazemetostat)’을 비롯해 임상 및 전임상 단계의 후생유전 타깃 항암제를 획득하게 됐다. 프랑스 제약회사 입센은 지난 27일(현지시간) 미국 바이오텍 에피자임을 최대 4억1700만달러에 인수하는 내용의 계약을 체결했다고 밝혔다. 계약에 따르면 입센은 에피자임의 총발행주식
노바티스(Novartis)의 BRAF 저해제 ‘타핀라(Tafinlar, dabrafenib)’와 MEK 저해제 ‘메키니스트(Mekinist, trametinib)' 병용요법이 BRAF V600E 변이형 고형암 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 가속승인(accelerated approval)을 받았다. 이번 승인으로 타핀라+메키니스트 병용요법은 BRAF V600E 변이형 고형암에 대해 FDA의 승인을 받은 첫 BRAF+MEK 치료제이자 소아 환자를 대상으로 승인된 첫 BRAF+MEK 치료제가 됐다. 이번 승인에 따라 BRAF+ME
유니큐어(uniQure)의 유전자치료제 약물이 헌팅턴병(Huntington’s disease) 임상에서 12개월동안 양호한 안전성을 보였다. 또한 약물 투여 12개월 후 헌팅턴병의 원인이 되는 단백질도 50% 이상 감소시킨다는 것이 확인됐다. 이같은 긍정적인 결과를 바탕으로 유니큐어는 용량을 높여 임상을 진행할 계획이다. 유니큐어는 지난 23일(현지시간) 아데노연관바이러스(AAV) 벡터 기반 유전자치료제 후보물질 ‘AMT-130’로 진행한 헌팅턴병 임상1/2상 초기결과를 공개했다. AMT-130은 AAV5 벡터에 헌팅틴단백질(Hu
미국 DEM 바이오(DEM BioPharma)는 23일(현지시간) 7000만달러의 투자를 유치했다고 밝혔다. 올해 설립된 DEM바이오는 CRISPR 스크리닝을 이용한 DEM/EM(don’t eat me/Eat me) 기전의 항암제를 개발할 계획인데, CD47 약물을 개발하던 트릴리움(Trillum Therapeutics)의 CEO였던 잔 스크바르카(Jan Skvarka) 박사가 이사회 의장을 맡았다. 화이자는 지난해 트릴리움을 23억달러에 인수한 바 있다. CD47은 대표적인 ‘나를 먹지마(Don’t eat me, DEM)’ 항암
크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR therapeutics)는 지난 21일(현지시간) 동종유래(allogeneic) CAR-T 치료제 후보물질인 ‘CTX130’로 진행한 신장암 임상1상에서 완전관해(CR) 1명을 확인한 다소 아쉬운 결과를 공개했다. 또한 그동안 집중해 왔던 파이프라인인 다발성골수종(MM) 동종유래 CAR-T 치료제 후보물질 ‘CTX120’의 개발을 효능 개선 등의 필요에 따라 우선순위에서 미룬다고 밝혔다. 해당 내용은 크리스퍼의 innovation day 발표에서 공개됐다. 이번 발표에 크리스퍼의 당일 주가는 전날보
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