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인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)는 지난 15일(현지시간) 아일랜드의 NK세포치료제 개발사 ONK 테라퓨틱스(ONK Therapeutics)와 CRISPR 유전자편집 기술을 이용한 동종유래(allogeneic) NK세포치료제 공동개발 계약을 체결했다고 밝혔다. 발표에 따르면 인텔리아와 ONK는 이번 공동개발을 통해 특정 암종에 대한 최대 5개의 NK세포치료제를 개발한다. ONK는 이번 계약으로 인텔리아의 ex vivo CRISPR/Cas9 유전자편집 플랫폼과 지질나노입자(lipid nanoparticle
일라이 릴리(Eli Lilly)가 또 이뮤노젠(ImmunoGen)과 항체-약물접합체(ADC) 신약개발 파트너십을 체결했다. 지난 2018년 종료된 항암약물 메이탄시노이드(maytansinoid) 기반 ADC 라이선스 계약에 이어 이번엔 항암약물 캄토테신(Camptothecin)을 페이로드(Payload)로 ADC 신약을 개발할 계획이다. 이뮤노젠은 지난 15일(현지시간) 릴리와 ADC 신약개발을 위해 자사 캄토테신 플랫폼을 사용하는 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다. 릴리는 이뮤노젠의 캄토테신 플랫폼을 토대로 특정 표적에 대한
안과질환 유전자치료제 개발회사 리젠엑스바이오(REGENXBIO)가 1회성 유전자치료제 ‘RGX-314’를 통해 당뇨망막병증(Diabetic retinopathy, DR) 증상을 개선한 긍정적인 임상결과를 발표했다. RGX-314는 습성 노인성황반변성(wAMD), 당뇨망막병증(DR) 등 망막질환 신약으로 개발중인 AAV 기반 유전자치료제다. AAV8 벡터 내 혈관내피성장인자(VEGF) 항체절편(Fab) 합성 유전자가 삽입되어 있어 VEGF의 활성을 억제해 안구 내 무분별한 신생혈관합성을 저해하게 된다. 특히 RGX-314는 리젠엑스
진통제 개발사 컬리지엄 파마슈티컬(Collegium Pharmaceutical)은 지난 14일(현지시간) 바이오딜리버리 사이언스(BioDelivery Sciences International, BDSI)를 6억400만달러에 인수하는 계약을 체결했다고 발표했다. 컬리지엄은 계약에 따라 지난 11일 종가기준 3.64달러였던 BDSI 발행주 전량을 54%의 프리미엄을 붙여 주당 5.6달러에 매입한다. 이번 인수절차는 올해 1분기말 완료될 예정이다. 컬리지엄은 이번 인수로 미국에서 시판중인 BDSI의 진통제 에셋 ‘벨부카(Belbuca,
로이반트(Roivant Sciences)가 14일(현지시간) 혈액암 분야 치료제 개발을 위한 신규 자회사 ‘헤마반트(Hemavant)’를 통해 골수이형성증후군(MDS) 치료제 개발을 진행한다고 분기보고서를 통해 밝혔다. 헤마반트는 경구용 SF3B1(Splicing factor 3B Subunit 1) 저해제 ‘RVT-2001’을 골수이형성증후군(MDS) 등 혈액암을 대상으로 연구할 예정이다. 헤마반트는 지난해 11월 에자이(Esai)로부터 총 3억9300만달러에 SF3B1 저해제 RVT-2001을 라이선스인(L/I)했다. 에자이(
화이자(Pfizer)가 이스라엘의 인공지능(AI) 기반 약물개발 플랫폼 개발사 사이토리즌(CytoReason)과의 파트너십 계약을 확장했다. 사이토리즌은 지난 10일(현지시간) 화이자와 체결한 약물개발 파트너십을 확장했다고 발표했다. 화이자와 사이토리즌은 약물타깃, 계약규모 등의 상세내용은 공개하지 않았다. 미카엘 돌스텐(Mikael Dolsten) 화이자 CSO 및 전세계 연구개발 및 의학부문 사장은 “사이토리즌과의 협업 확장은 화이자의 데이터 사이언스 능력과 데이터기반 의사결정 능력을 강화할 것”이라며 “새로운 치료제 개발에
화이자(Pfizer)가 지난해 12월 환자 사망사고로 중단됐던 뒤센근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) AAV 유전자치료제 ‘PF-06939926’의 임상 1상에 대한 조사결과를 공개했다. 화이자는 지난 8일(현지시간) 지난해 4분기 실적발표에서 DMD 환자를 대상으로 진행중인 AAV 유전자치료제 PF-06939926 임상의 세부사항과 현재까지의 진행상황에 대해 발표했다. 환자 사망사고가 발생했던 초기임상 1b상은 35명의 4세 이상 남아 DMD 환자를 대상으로 AAV 기반 DMD 유전자치료제 P
프로큐알(ProQR therapeutics)의 희귀 안질환 ASO(antisense oligonucleotide) ‘세포파르센(sepofarsen)’이 임상 2/3상에서 1차 및 2차종결점 충족에 실패하며 효능을 보이지 못한 결과를 냈다. 세포파르센은 프로큐알의 리드프로그램으로, 이전 같은 적응증의 임상 1/2상에서 긍정적인 효능을 보인 바 있다. 하지만 이번 상반된 임상 결과에 프로큐알의 주가는 발표 전날 대비 75% 이상 급락한 채 장을 마감했다. 프로큐알은 지난 11일(현지시간) 10형 레버선천흑암시(Leber congeni
일라이릴리(Eli Lilly)는 11일(현지시간) 오미크론 변이형 코로나19 바이러스에 중화효과를 보인 신규 코로나19 항체 ‘벱텔로비맙(bebtelovimab)’을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 긴급사용승인(EUA) 받았다고 밝혔다. 지난해 12월 말, 릴리는 기존 코로나19 항체 칵테일 ‘밤라니비맙(bamlanivimab)+에테세비맙(etesevimab)’이 현재 우세종인 오미크론 변이형 코로나19 바이러스에 효과가 없다는 연구결과에 따라 FDA로부터 공급중단 조치를 받은 바 있다. 이번 발표에 따르면 벱텔로비맙은 중증으로
프로그래눌린(progranulin, PGRN) 조절기반 퇴행성뇌질환 치료제 개발회사 알쿠다 테라퓨틱스(Arkuda Therapeutics)는 지난 10일(현지시간) 시리즈B로 6400만달러를 유치했다고 발표했다. 발표에 따르면 이번 투자는 코모란트에셋(Cormorant Asset Management), 피보탈바이오벤처(Pivotal bioVenture Partners)의 주도로 일라이릴리(Eli Lilly), 화이자벤처스(Pfizer Ventures), 아틀라스벤처(Atlas Venture) 등이 참여했다. 알쿠다는 이번 투자금을
벤투스(Ventus Therapeutics)는 9일(현지시간) 시리즈C로 1억4000만달러 유치를 완료했다고 밝혔다. 벤투스는 조달한 자금을 이용해 면역염증질환 치료제 후보물질 NLRP3(NLR pyrin domain-containing 3) 저해제 ‘VENT-01’과 cGAS(cyclic GMP-AMP synthase) 저해제 및 추가 파이프라인 개발, 저분자화합물 기반 약물발굴 플랫폼 'ReSOLVE' 고도화 등에 사용할 계획이다. 특히 벤투스는 내년까지 3개의 임상시험계획서(IND)를 제출할 예정이다. VENT-01의 표적인
리부스 파마슈티컬(Rivus Pharmaceuticals)이 비알콜성지방간염(NASH), 제2형 당뇨병 등을 대상으로 개발중인 대사가속화 약물의 긍정적인 초기 임상결과를 내놨다. 리부스는 지난 9일(현지시간) 간지방량이 증가해있는 성인 비만환자를 대상으로 대사가속화 약물 ‘HU6’의 효능과 안전성을 평가한 임상 2a상에서 NASH 유발과 관련된 간지방량 등을 개선한 결과를 발표했다. 발표에 따르면 리부스는 이번 임상(NCT04874233) 진행을 위해 간지방량이 8%이상 증가해있고 체질량지수(BMI)가 28~45kg/m^2인 비만
진스크립트(GenScript Biotech Corporation)는 11일 싱가포르에 자동화 단백질 및 유전자 서비스를 위한 약 840평(3만 평방피트) 이상의 연구 및 생산시설을 구축했다고 밝혔다. 지난 10일 열린 기념식에는 엘빈 탄(Alvin Tan) 싱가포르 문화공동체청년부(Ministry of Trade and Industry and Culture, Community and Youth Republic of Singapore, Minister of State) 장관과 고완이(Wan Yee Goh) 경제개발위원회(Econom
판디온 공동설립자, 하버드의 억만장자 교수가 설립한 시스믹(Seismic Therapeutic)은 지난 9일(현지시간) 시리즈A로 1억100만달러의 투자금을 유치했다. 이번 시리즈A 투자는 라이트스피드벤처파트너스(Lightspeed Venture Partners)가 리드했으며 시스믹의 설립때부터 투자를 이끌어온 티모시 스프링거(Timothy A. Springer) 하버드 의대 교수와 폴라리스파트너스(Polaris Partners)도 참여했다. 새로운 투자자로는 GV(Google Ventures), 복서캐피탈(Boxer Capita
siRNA(small interfering RNA) 전문 바이오텍 사일런스 테라퓨틱스(Silence Therapeutics)가 siRNA 치료제를 활용해 유전성 심혈관질환 위험요소인 혈중 ‘지단백(a)(Lipoprotein(a), Lp(a))’ 수치를 개선한 임상결과를 발표했다. Lp(a)는 저밀도 지단백(low-density lipoprotein, LDL)과 유사한 성분으로, 지단백이 아포지단백(apolipoprotein)에 둘러싸인 형태를 의미한다. 혈중 125nmol/L(50 mg/dL) 이상의 Lp(a) 수치를 보이는 고지
캐리오팜(Karyopharm therapeutics)이 XPO1 저해제 '엑스포비오(Xpovio®, selinexor)'의 자궁내막암 임상3상에서 아슬아슬한 탑라인결과를 내놓으며 논란을 가중시켰다. 엑스포비오는 앞서 다발성골수종(MM) 임상에 참여한 모든 환자에게 부작용을 내고, 60%의 환자에게는 심각한 부작용(SAE)을 유발하는 결과를 내며 안전성 이슈로 논란이 됐던 약물이다. 미국 식품의약국(FDA)은 새로운 치료옵션 제공을 위해 엑스포비오를 다발성골수종, 미만성거대B세포림프종(DLBCL) 치료제로 가속승인(accelerat
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