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역시나 노보노디스크(Novo Nordisk)가 오랜 경쟁사 일라이릴리(Eli Lilly)의 침투를 보고, 가만히 있을 리가 없다. 올해 상반기 핵심 마일스톤으로 일라이릴리에 맞서 동일한 기전의 GLP-1/GIP 이중작용제(co-agonist) 1개월 제형에 대한 임상1상을 시작한 것이다. 아직까지 GLP-1 경쟁에서 노보노디스크가 1개월제형 후보물질을 공개한 바 없다. 동시에 올해 상반기 GLP-1/GIP 이중작용제 1주 제형에 대한 임상1상 데이터를 확보할 것으로 보인다. 그야말로 속전속결의 모습이다. 라스 푸르에가드 요르겐센(
바이오젠(Biogen)이 결국 해야할 일을 단행했다. 바이오젠은 최초의 아밀로이드베타(Aβ) 항체 치료제 ‘아두헬름(ADUHELM®, aducanumab)’을 포기하고, 모든 권리를 원개발사인 뉴리뮨(Neurimmune)에 반환한다. 아두헬름이 논란속에 미국 식품의약국(FDA)으로부터 가속승인받은지 2년반만의 일이며, 이로써 17여년 동안 이어온 개발여정은 끝이 난다. 바이오젠은 지난 2007년 뉴리뮨으로부터 아두헬름을 라이선스인했다. 바이오젠은 아두헬름을 시판하는 과정에서 수많은 어려움에 직면했으며, 회사는 거의 벼랑끝으로까지
버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)이 마침내 여러번의 시도끝에 비(非) 오피오이드(non-opioid) 신약의 급성통증 임상3상 2건에서 통증을 완화시킨 결과를 냈다. 환자는 투여후 몇시간내 통증이 완화됐다. 만약 승인된다면 20여년만에 신규 기전의 급성통증 치료제이다. 버텍스는 그동안 유전학적으로 증명된 소듐채널1.8 저해제(NaV1.8 inhibitor) 기전의 비마약성 통증 치료제 개발에 강한 집념을 보여왔으며, 앞서 공식적으로 3년반동안 후보물질만 3번을 바꿨다. 이번에 임상3상 성공을 알린 NaV
아스트라제네카(AstraZeneca)와 다이이찌산쿄(Daiichi Sankyo)의 HER2 ADC 블록버스터 ‘엔허투(Enhertu, T-DXd)’가 ‘HER2 발현 고형암’ 치료제로 본격적인 미국 식품의약국(FDA)의 허가심사에 들어갔다. 'HER2 양성(HER2 positive)'이라는 유전적 특징을 갖는 고형암을 대상으로 허가신청을 낸 것이다. 만약 승인된다면 엔허투는 개별적인 종양 적응증과 관계없이 '첫 HER2+ 고형암(pan-tumor) 표적치료제’이면서 '첫 pan-고형암 ADC'라는 타이틀을 동시에 얻게된다. 때문에
사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 기어코 ‘논란의’ 뒤센근이영양증(DMD) 신약 ‘엑손디스51(Exondys 51, eteplirsen)’보다 효능이 우수한 차세대 약물의 임상 데이터를 확보했다. 엑손디스51은 지난 2016년 미국 식품의약국(FDA)로부터 DMD 치료제로 가속승인을 받은 역사상 가장 치열한 찬반 논란에 쌓였던 약물이며, 여전히 정식허가는 받지 못하고 있다. 사렙타는 이후 같은 엑손스키핑(exon skipping) 기전의 RNA 기반 PMO 기술이 적용된 제품 2개에 대한 가속승인을 받았으
애초 환자의 생존기간(OS)을 늘리지 못한 것만의 이슈는 아니었던 걸까? J&J의 BCMA CAR-T ‘카빅티(Carvykti, cilta-cel)’도 당초 회사의 예상과는 달리, 결국 자문위원회가 개최되는 쪽으로 결정됐다. 이유는 공개되지 않았다. 앞서 별도의 자문위 개최없이 시판허가 결정이 이뤄질 것이라는 ‘확신에 찼던’ 모습과는 반대의 결과가 나왔다. 이로써 BCMA CAR-T가 기존 적응증에서 더 초기 다발성골수종으로 적응증을 확대하려는 시도 가운데, 시판된 2개 제품 모두 FDA 항암제 자문위원회(ODAC)의 검토를 받게
EGFR 폐암 시장에 대한 기대감은 꺼질지 모르고 있다. 미국 EGFR 변이 폐암 시장에서 기회를 보고, 중국 신약을 들여오며 설립된 아리벤트 바이오파마(ArriVent BioPharma)가 지난 25일(현지시간) 나스닥 기업공개(IPO)를 통해 1억7500만달러를 조달했다. 성공적인 나스닥 진입으로 아리벤트는 시장에서 ‘AVBP’ 티커로 거래되고 있다. 대부분의 자금은 내년 탑라인 결과가 도출되는 ‘퍼모너티닙(furmonertinib)’의 EGFR 엑손20 삽입변이(exon 20 insertion mutation) 비소세포폐암
중국 푸단대와 하버드대의대 연구팀이 유전자 변이로 인한 선천성 난청 환자에게 정상유전자를 실은 AAV(adeno-associated-virus)를 투여하자 6명 가운데 5명에게서 청력이 향상되고, 음성을 인식하고 대화를 하는 능력이 회복된 결과가 나왔다. 바로 전날, 일라이릴리(Eli Lilliy)가 1명의 환자에게서 AAV 유전자치료제 후보물질이 청력을 살려냈으며 일부 주파수는 정상범위로 돌아왔다는 결과를 발표했다. 다만 릴리의 경우 해당 환자는 11세로 이미 말하기 능력을 배우기가 어려운 상태였다. 또한 지난해 10월 리제네론
지난 2023년 하반기 글로벌 바이오제약업계 딜의 주요 키워드는 항체-약물접합체(ADC), 비만, 인공지능(AI)이었다. 하반기 동안 바이오스펙테이터가 작성한 111건의 글로벌 딜 기사 중 ADC 관련 딜은 총 17건이었으며, 항체 기반 의약품 딜 25건의 68%를 차지했다. 이는 전통적으로 가장 많은 딜이 성사되던 모달리티인 저분자화합물 관련 딜과 비슷한 수준으로, 이제 글로벌 제약사의 파이프라인에서 ADC는 빼놓을 수 없는 핵심 모달리티로 자리매김했다는 것을 보여준다. 항체/항체의약품 관련 딜의 뒤를 잇는 저분자화합물 딜은 1
국내 엣진(Edgene)이 2세대 유전자가위인 탈렌(TALEN)을 활용한 미토콘드리아 DNA(mtDNA) 편집약물 개발에 나섰다. 엣진은 김진수 전(前) 기초과학연구원(IBS) 유전체교정 연구단장이 지난 2022년 설립한 회사다. 지난달 미국 식품의약국(FDA)의 최초 승인을 받은 크리스퍼-카스9(CRISPR-Cas9) 시스템의 경우 핵산(RNA)을 이용한 방법으로 인해 미토콘드리아 내부로 약물 전달이 불가능하다. 반면 탈렌은 단백질로만 이루어져 있어 세포소기관(organelle)을 타깃하는 게 가능하며, 이같은 탈렌의 특성을 이
노보노디스크(Novo Nordisk)가 제브라피쉬(zebrafish) 플랫폼 기반의 스위스 바이오텍 에라칼 테라퓨틱스(EraCal Therapeutics)에서 경구용 저분자화합물 비만 치료제 후보물질을 총 2억3500만유로 규모에 사들였다. 한치앞도 내다보기 힘든 경구용 비만약 경쟁속에서, 모든 시선이 경구용 GLP-1 약물개발에 쏠려 있는 것과는 분명 다른 움직임이다. 노보노디스크는 이미 2년전 에라칼과 제브라피쉬 기반의 표현형 플랫폼을 이용해 음식섭취 조절과 대사 표현형을 바꾸는 신규 타깃을 찾는 공동연구 딜을 체결했다. 당시
“꿈꿔왔던 유전자 의약품(genetic medicine) 시대가 이미 도래했다”며 “그럼에도 여전히 RNA와 수많은 유전자편집(gene editing) 기술이 사람에게 적용되기 위한 가장 큰 공백은 ‘전달기술(delivery)’”이라고 이근우 진에딧(GenEdit) 대표가 2여년만에 바이오스펙테이터를 만난 자리에서 말했다. 진에딧 공동창업자(co-founder)인 박효민 부사장도 함께 자리했다. 이전 회사설립 초기에 이 대표가 ‘앞으로 유전자 의약품 시대가 올 것’이라고 말하던 때와는 사뭇 다른 모습이었다. 그 배경으로 지난해 1
길리어드사이언스(Gilead Sciences)의 TROP2 항체-약물접합체(ADC)가 폐암이라는 문턱을 넘지 못했다. ADC 붐 속에서 올해초 로슈까지 거의 모든 빅파마가 항암제 부문에서 ADC 에셋을 탑재하고 나선 상황에서, 이제는 임상실패 소식이 하나둘 전해지고 있다. 길리어드는 지난 22일(현지시간) 비소세포폐암 2차치료제 세팅의 EVOKE-01 임상3상에서 TROP2 ADC ‘트로델비(Trodelvy, sacituzumab govitecan ’SG‘)’가 표준치료제 도세탁셀(docetaxel) 대비 1차 종결점인 전체생존기
‘방사성의약품 붐’을 주도하고 있는 노바티스가, 1차치료제 세팅에서 방사성의리간드 치료제(radioligand therapy, RLT)의 이점을 최초로 확인한 임상3상 세부 데이터를 공개했다. 노바티스가 지난해 9월 임상3상 성공을 알린 이후 첫 업데이트이다. 노바티스는 위장췌장 신경내분비종양(GEP-NET) 1차치료제 세팅에서 소마토스타틴 수용체(SSTR) 타깃 방사성의약품 ‘루타테라(Lutathera, lutetium Lu 177 dotatate)’를 표준치료제인 호르몬요법에 추가 투여한 결과 환자의 병기진행 또는 사망위험을
올해 시판허가를 받을 것으로 예상되는 신약 중 글로벌 블록버스터 약물로 성장할 수 있을 것으로 기대되는 의약품은 어떤 것이 있을까? 글로벌 시장조사기관 이밸류에이트파마(evaluate pharma)는 지난해 12월 ‘Evaluate Vantage 2024 Preview’를 통해 올해 출시될 의약품 중에서 오는 2028년 예상매출액을 기준으로, 블록버스터 신약으로 성장가능성이 높은 '탑10 의약품'을 공개했다. 발표자료에 따르면 가장 큰 기대를 받으며 1위를 차지한 의약품은 카루나 테라퓨틱스(Karuna Therapeutics)의
삼성벤처스(Samsung Ventures)가 투자한 미국 재규어 진 테라피(Jaguar Gene Therapy)가 공식출범 3년만에, 제조부문을 스핀아웃(spin-out)해 새로운 회사를 설립했다. 현재 바이러스 기반의 세포·유전자치료 치료제 개발의 가장 큰 바틀넥(bottleneck) 중 하나는 복잡한 제조이다. 글로벌 CDMO 론자(Lonza)와 카탈란트(Catalent)가 있는 곳으로 뛰어들어가고 있으며, 앞서 존림 삼성바이오로직스 대표는 올해초 JPM 헬스케어컨퍼런스에서 “AAV 바이러스벡터 위탁개발(CDO) 확장을 염두하
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노바티스도 “합류”, ‘in vivo’ CAR-T 비리어드와 딜
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릴리, "경쟁치열" Lp(a) 저해제 '경구용' 2상 "성공"
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